La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha puesto un control clínico inmediato en los ensayos de terapia génica de investigación de Sarepta Therapeutics para la distrofia muscular de la faja de la extremidad después de tres muertes de pacientes potencialmente relacionadas con los tratamientos de la compañía.
La agencia anunció la acción el viernes, citando serias preocupaciones de seguridad y “riesgo irrazonable y significativo” para los participantes del estudio. La FDA también revocó la designación de tecnología de la plataforma de la compañía y solicitó a Sarepta deteniendo voluntariamente los envíos de sus Elevidys de drogas aprobadas, que la compañía se negó a hacer.
Newsweek se comunicó con Sarepta Therapeutics por correo electrónico el domingo después de un horario comercial normal para hacer comentarios.
Por que importa
Esta intervención regulatoria representa una medida de seguridad significativa en el campo de la terapia génica, afectando tanto los ensayos clínicos en curso como un tratamiento ya aprobado para la distrofia muscular de Duchenne.
La decisión podría afectar las opciones de tratamiento para las familias que tratan con estas devastadoras enfermedades de pérdida muscular. La distrofia muscular de Duchenne es una condición genética rara y grave que empeora con el tiempo, lo que lleva a la debilidad y se desvía de los músculos del cuerpo.
Que saber
Las tres muertes resultaron de insuficiencia hepática aguda en pacientes tratados con Elevidys o terapias de investigación utilizando la misma tecnología de vectores virales AAVRH74. Una fatalidad ocurrió durante un ensayo clínico para el tratamiento con distrofia muscular de la faja de la extremidad.
Elevidys es una terapia génica basada en vectores de virus adenoasociados diseñada para administrar un gen que conduce a la producción de una proteína acortada que contiene dominios seleccionados de la proteína de distrofina presente en las células musculares normales. La enfermedad ocurre debido a un gen defectuoso que resulta en anormalidades en o ausencia de distrofina, una proteína que ayuda a mantener intactas las células musculares del cuerpo.
El medicamento recibió la aprobación tradicional para pacientes con DMD ambulatorios de 4 años o más el 20 de junio de 2024, mientras mantiene la aprobación acelerada para pacientes no ambulatorios desde el 22 de junio de 2023. Bajo la aprobación acelerada, las empresas deben realizar estudios confirmatorios para verificar el beneficio clínico. Dadas las nuevas preocupaciones de seguridad, la FDA ha notificado a Sarepta que la indicación del medicamento debería estar restringida solo a pacientes ambulatorios.
La FDA revocó la designación de tecnología de la plataforma para la tecnología de plataforma AAVRH74 de Sarepta porque la evidencia preliminar es insuficiente para demostrar que la tecnología tiene el potencial de incorporarse en múltiples medicamentos sin efectos de seguridad adversos.
Lo que la gente dice
El Comisionado de la FDA, Marty Makary, MD, MPH: “Hoy, hemos demostrado que esta FDA toma medidas rápidas cuando la seguridad del paciente está en riesgo. Creemos en el acceso a las drogas para las necesidades médicas no satisfechas, pero no tenemos miedo de tomar medidas inmediatas cuando surge una señal de seguridad grave”.
El Dr. Vinay Prasad, director del Centro de Evaluación e Investigación del Centro de Biológicos de la FDA: “Proteger la seguridad del paciente es nuestra más alta prioridad, y la FDA no permitirá productos cuyos daños son mayores que los beneficios. La FDA detendrá cualquier ensayo clínico de un producto de investigación si los participantes de los ensayos clínicos se expondrían a un riesgo irrazonable y significativo de enfermedad o lesión”.
Archivo: el sello de la Administración de Alimentos y Medicamentos se ve en el Auditorio de Construcción Hubert Humphrey en Washington, el martes 22 de abril de 2025. Archivo: el sello de la Administración de Alimentos y Medicamentos se ve en el Auditorio del Edificio Hubert Humphrey en Washington, martes 22 de abril, 2025. AP Poto/José Luis Luis Magana, Archivo, Archivo, Archivo.
Que pasa después
La FDA continuará investigando el riesgo de insuficiencia hepática aguda y otros resultados serios después de las terapias génicas utilizando la tecnología de la plataforma AAVRH74 de Sarepta. La agencia se ha comprometido a tomar acciones regulatorias adicionales según sea necesario para proteger a los pacientes.
Para los pacientes actuales de Elevidys, la FDA está enfocando su investigación de seguridad en pacientes ambulatorios al tiempo que restringe el uso del medicamento en pacientes no ambulatorios.
