Vectores AAV en la tubería de terapia génica
Los vectores de “Virus ADENO -Asociado (AAV) en la terapia génica – Información de tubería, 2025” proporcionan información completa sobre más de 180 compañías y más de 250 fármacos de tuberías en vectores AAV en el panorama de la tubería de terapia génica. Cubre los perfiles de medicamentos de la tubería, incluidos productos clínicos y no clínicos. También cubre la evaluación terapéutica por tipo de producto, etapa, ruta de administración y tipo de molécula. Además, destaca los productos de tuberías inactivas en este espacio.
DelveInsight informa que más de 180 compañías clave están desarrollando activamente más de 200 terapias utilizando vectores AAV en la terapia génica.
Vectores AAV en la descripción general de la terapia génica:
Los vectores de virus adenoasociados (AAV) son herramientas de administración de terapia génica altamente efectivas, valoradas por su precisión en la administración de genes terapéuticos a las células objetivo mientras provocan una respuesta inmune mínima. Naturalmente ocurre en humanos y no patógenos, los AAV se consideran seguros ya que no están vinculados a ninguna enfermedad conocida. Su capacidad para habilitar la expresión génica a largo plazo o sostenida los hace ideales para aplicaciones in vivo, ya que pueden integrarse en las células y mantener la función durante períodos prolongados.
Varios serotipos de AAV tienen habilidades distintas de orientación de tejido, lo que permite que las terapias se adapten a enfermedades específicas. Por ejemplo, AAV9 puede cruzar la barrera hematoencefálica, haciéndola adecuada para los trastornos del sistema nervioso central (SNC), mientras que AAV2 es particularmente efectivo para los tratamientos oculares. Esta versatilidad permite a los vectores de AAV tratar una variedad de trastornos genéticos, incluidas la hemofilia, la atrofia muscular espinal (SMA) y las enfermedades retinianas heredadas. En particular, las terapias basadas en AAV, como Luxturna y Zolgensma, ya han obtenido la aprobación regulatoria de condiciones genéticas raras, lo que representa hitos principales en el avance de la terapia génica.
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El informe de “Vectores AAV en la tubería de terapia génica 2025” de DelveInsight proporciona un análisis exhaustivo de las actividades de desarrollo clínico en curso y las perspectivas de crecimiento en los vectores AAV en el mercado terapéutico de terapia génica.
Takeaways de los vectores AAV en el informe de la tubería de terapia génica
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El informe de la tubería AAV de DelveInsight en Gene Terapy describe un campo dinámico con más de 25 compañías activas que desarrollan más de 30 terapias.
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Leading players include Belief BioMed, Gensight Biologics, Johnson & Johnson Innovative Medicine, MeiraGTx, Passage Bio, InnoVec Biotherapeutics, Ultragenyx Pharmaceutical, Biogen, REGENXBIO, Beacon Therapeutics, Genethon, 4D Molecular Therapeutics, Adverum Biotechnologies, Rocket Pharmaceuticals, Aspa Therapeutics, Sarepta Therapeutics, Ray Therapeutics, Genesascence Corporation, Exegenesis Bio, Dinaqor, Tenaya Therapeutics, Jaguar Gene Therapy, Neurophth y otros, todos con el objetivo de avanzar en el panorama del tratamiento.
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Los candidatos notables en el desarrollo incluyen BBM-H901, GS010, AAV-CNGA3, PBGM01 y IVB102.
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En junio de 2023, la FDA aprobó el roctaviano por biomarina farmacéutica para adultos con hemofilia severa A. Esta terapia basada en AAV ofrece un gen funcional para el factor de coagulación VIII, reduciendo significativamente las tasas de hemorragia anuales en los ensayos. Ese mismo mes, la FDA otorgó la aprobación acelerada a Elepes por Sarepta Therapeutics para niños de 4 a 5 años con distrofia muscular de Duchenne (DMD), diseñada para restaurar la función muscular al introducir un gen de distrofina acortado.
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Sin embargo, el campo también ha visto contratiempos. En diciembre de 2025, Pfizer puso fin a su asociación con Sangamo Therapeutics sobre la hemofilia un giroctocogeno giroctocogeno fitelparvec, a pesar de los resultados positivos de la fase 3, citando retroalimentación clínica y demanda limitada del mercado. En marzo de 2025, surgieron preocupaciones de seguridad cuando un paciente tratado con Elevidys desarrolló insuficiencia hepática aguda y murió, con una infección concurrente de citomegalovirus potencialmente contribuyendo. Este incidente aumentó el escrutinio de los riesgos relacionados con el hígado de las terapias basadas en AAV y afectó la posición del mercado de Sarepta.
Vectores AAV en análisis de tuberías de terapia génica
El informe proporciona información sobre:
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El informe proporciona información detallada sobre las compañías clave que están desarrollando terapias en los vectores AAV en el mercado de terapia génica.
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El informe también evalúa diferentes candidatos terapéuticos segmentados en el desarrollo de la etapa temprana, la etapa media y la etapa tardía para los vectores AAV en el tratamiento con terapia génica.
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Analiza las compañías clave involucradas en el desarrollo de la terapéutica dirigida con los respectivos proyectos activos e inactivos (latentes o descontinuados).
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Navega por los medicamentos emergentes en desarrollo en función de la etapa de desarrollo, ruta de administración, receptor objetivo, monoterapia o terapia combinada, un mecanismo de acción diferente y tipo molecular.
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Análisis detallado de colaboraciones (colaboraciones de compañía de la empresa y colaboraciones de la compañía-academia), acuerdo de licencia y detalles financieros para el avance futuro de los vectores AAV en el mercado de terapia génica.
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AAV Vectores en la terapia génica emergiendo medicamentos
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BBM-H901: Creencia biomed
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GS010: Gensight Biologics
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AAV-CNGA3: Johnson & Johnson Innovative Medicine/ Meiragtx
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PBGM01: Pasaje Bio
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IVB102: Bioterapéutica Innovec
AAV Vectores en compañías de terapia génica
Más de 180 compañías principales están trabajando en tratamientos de terapia génica utilizando vectores de virus adenoasociados (AAV), con creencias que avanzan a los candidatos a los medicamentos a la fase de registro más progresada.
El informe de DelveInsight cubre alrededor de más de 30 productos bajo diferentes fases del desarrollo clínico como
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Productos de etapa tardía (Fase III)
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Productos en la etapa media (Fase II)
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Producto de etapa temprana (Fase I) junto con los detalles de
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Candidatos a la etapa preclínica y de descubrimiento
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Candidatos discontinuados e inactivos
Los vectores de AAV en el informe de la tubería de terapia génica proporcionan la evaluación terapéutica de los medicamentos de la tubería por la ruta de administración. Los productos han sido clasificados en varios ROA, como
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Intravenoso
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Subcutáneo
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Oral
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Intramuscular
Los vectores AAV en productos de terapia génica se han clasificado bajo varios tipos de moléculas, como
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Anticuerpo monoclonal
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Molécula pequeña
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Péptido
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Vectores AAV en la evaluación terapéutica de la tubería de terapia génica
– Vectores AAV en la evaluación de la terapia génica por tipo de producto
– AAV Vectores en terapia génica por etapa
– Vectores AAV en la evaluación de la terapia génica por ruta de administración
– Vectores AAV en la evaluación de la terapia génica por tipo de molécula
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Tabla de contenido
1. Informe Introducción
2. Resumen ejecutivo
3. Vectores AAV en patrones de tratamiento actuales de terapia génica
4. AAV Vectores en terapia génica: la perspectiva analítica de DelveInsight
5. Evaluación terapéutica
6. AAV Vectores en productos de etapa tardía de terapia génica (Fase III)
7. AAV Vectores en productos de terapia génica en la etapa media (fase II)
8. Productos en etapa temprana (Fase I)
9. Productos preclínicos y productos de escenario de descubrimiento
10. Productos inactivos
11. Productos inactivos
12. AAV Vectores en productos de terapia génica descontinuados
13. AAV Vectores en perfiles de productos de terapia génica
14. AAV Vectores en compañías clave de terapia génica
15. AAV Vectores en productos clave de terapia génica
16. Productos inactivos y descontinuados
17. AAV Vectores en Terapia génica Necesidades insatisfechas
18. Vectores AAV en Perspectivas futuras de terapia génica
19. AAV Vectores en la revisión del analista de terapia génica
20. Apéndice
21. Metodología de informes
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Acerca de DelveInsight
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Nombre de la empresa: DelveInsight Business Research LLP
Persona de contacto: los críticos rehani
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