En particular, la metodología de fabricación puede producir más de 200 dosis clínicas criopreservadas de solo 10 mililitros de preciosa médula ósea donada, lo que le brinda flexibilidad clínica y escala de fabricación.
Según los primeros resultados en la enfermedad de Crohn y en otras condiciones, Sturm ahora ve la esperanza en el empleo de MSC para tratar otras enfermedades autoinmunes e inflamatorias, posiblemente incluyendo lupus, esclerosis múltiple y artritis reumatoide. A medida que las células pueden crecer en la piel, las células de la piel, la grasa y las otras células de tejido, también ofrecen aplicaciones potenciales para la reparación del tejido, como la reparación de huesos para el cráneo o las lesiones largas en los huesos, por ejemplo.
El desarrollo clínico de MSC se remonta a 2002, cuando un hematólogo pediátrico sueco usó MSC por primera vez para tratar a un niño gravemente enfermo con complicaciones del tratamiento de la leucemia. Las células fueron aisladas y cultivadas en el laboratorio del médico de la médula ósea donada por la madre del niño. La respuesta clínica del niño a las células fue sorprendente.
Sin duda, el tratamiento experimental exitoso habría llamado la atención de los investigadores y médicos de inmunología y hematología en todo el mundo, incluido Sturm, un experto en fabricación de trasplantes de sangre, células y tejidos para aplicaciones clínicas, que era el entonces director de la instalación de terapia de células y tejidos de corte de RPH.
En ese momento, Sturm se centró particularmente en la entrega de MSC de la manera más segura posible en áreas de atención médica de necesidad insatisfecha. Comenzó a experimentar con formas de procesar las células en una infusión segura que podría usarse para tratar enfermedades y complicaciones de trasplante donde había pocas o ninguna opción clínica existente.
En 2007, sus colegas clínicos se acercaron al Dr. Sturm, que querían usar el producto MSC por motivos compasivos para tratar a un hombre crítico con complicaciones del trasplante de médula ósea para tratar el cáncer de sangre.
En ese momento, alrededor del 60 por ciento de los pacientes con trasplante de médula ósea, que recibieron médula donante, desarrollaron una complicación grave, conocida como enfermedad de injerto contra huésped (GVHD), donde el nuevo sistema sanguíneo creado por el trasplante de médula ósea rechaza el cuerpo del receptor. Por lo general, se presenta con síntomas que afectan el intestino, la piel y el hígado, y se trata con esteroides. Con avances recientes en las prácticas de trasplante, la incidencia de EICH aguda ha caído ahora en aproximadamente el 25-30 por ciento de los casos. Sin embargo, estos medicamentos fallan en aproximadamente el 30 por ciento de los casos de EICH agudos, y la mayoría de este grupo muere.
Después de recibir el tratamiento de MSC, el hombre se recuperó rápidamente, estimulando el estrurro para seguir trabajando para desarrollar un producto MSC escalable y de grado comercial y patentar el proceso de fabricación.
Después de llegar a un acuerdo entre Isopogen y el Servicio de Salud Metropolitano East del Gobierno del Estado, dando control de isopogen de la tecnología MSC, Neurocientific llegó a un acuerdo con Isopogen para progresar a Stemsmart.
La adquisición de All-SCRIP considera que los accionistas de Isopogen reciben 85.7 millones de acciones neurocientíficas y 57.1 millones de acciones de rendimiento vinculadas a futuros hitos clínicos y comerciales. El mercado acogió con beneplácito la medida, y el precio de las acciones de Neurocientific aumentó el 97 por ciento el día del anuncio.
Un aumento de capital de $ 3.5 millones dirigido por el asesor corporativo de Perth Westar Capital, después de los fondos existentes, crea un cofre de guerra de aproximadamente $ 7.5 millones. Esto apoyará un mayor desarrollo, incluso para un programa de acceso especial o ensayos de fase 2/3 más grandes para pacientes con Crohn refractario y fistulante, y permitirá la participación regulatoria con la administración de bienes terapéuticos de Australia con un objetivo a largo plazo de registro parcial o completo para el MSC STEMSMART, primero como tratamiento de Crohn.
El presidente entrante de los neurocientíficos biofarmacéuticos, Robert McKenzie, dijo: “La adquisición de NSB de Isopogen permitirá que nuestra tecnología StemsMart progrese en beneficio de pacientes vulnerables con opciones de tratamiento limitadas. Nuestro enfoque inmediato se centrará en un programa clínico de acceso especial en la enfermedad de Crohn fistulizante, que está desafiando el tratamiento y donde el mantenimiento de la mantenimiento ha aumentado con el estándar de la estándar de la actualidad.
La compañía también está mirando a los Estados Unidos, donde se pronostica que la enfermedad inflamatoria intestinal se convertirá en un mercado lucrativo de US $ 13.8 mil millones para 2026. Alrededor del 30 por ciento de los pacientes de Crohn no responden a los tratamientos actuales estándar de oro, como los biológicos, convirtiéndolos en candidatos principales para un nuevo enfoque, como Stemart.
La adquisición señala un pivote en negrita para Neurocientific, que anteriormente se centró en fármacos basados en péptidos para enfermedades neurodegenerativas como el Alzheimer. Esas drogas se mostraron prometedoras, pero los plazos para el mercado eran largos. Por el contrario, el progreso y los resultados de Stemsmart durante décadas de desarrollo colocan el producto más cerca de la comercialización a corto plazo, ayudado por el saldo bancario saludable de Neurocientific.
Tampoco Neurocientific se alejará por completo de sus raíces. Dos directores actuales permanecerán en la junta renovada de la compañía, y la gerencia explorará las aplicaciones de cruce para Stemsmart, particularmente para abordar la neuroinflamación que es un sello distintivo de enfermedades inflamatorias como el Alzheimer. Esa convergencia podría abrir una tubería terapéutica de doble frente, aprovechando los enfoques péptidos y celulares.
Si bien la competencia en el espacio de células madre es feroz, la ventaja es enorme. Es importante destacar que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) aprobó recientemente la primera terapia de células estromales mesenquimales mediante mesoblastos de la compañía de medicina regenerativa que cotiza en ASX. Si bien los productos MSC han sido aprobados en otras jurisdicciones, la aprobación de la FDA de un producto MSC al alogénico derivado de la médula ósea para la enfermedad pediátrica, fractura por esteroides, contra el injerto versus huésped, es trascendental.
Según Neurocientific, Stemsmart se diferencia por su pureza, potencia y consistencia. En datos humanos preclínicos y tempranos, la plataforma ha mostrado una potencia mejorada sobre las MSC convencionales.
La reciente aprobación regulatoria de la FDA de MSC también inclina el impulso a favor de Stemsmart, lo que sugiere que los reguladores están calentando a plataformas de células madre bien caracterizadas con datos clínicos rigurosos.
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